Jak informuje Polska Agencja Prasowa, Cząsteczka iQ-007, stworzona przez zespół prof. Krzysztofa Kamińskiego z Wydziału Farmaceutycznego Uniwersytetu Jagiellońskiego Collegium Medicum, zdobyła uznanie Amerykańskiej Agencji Żywności i Leków (FDA), która przyznała jej status leku sierocego. To prestiżowe wyróżnienie może znacząco przyspieszyć proces badań klinicznych i rejestracji leku, co jest kluczowe dla jego przyszłego zastosowania w leczeniu rzadkich chorób neurologicznych.
Zespół Draveta, ciężka encefalopatia padaczkowa, dotyka dzieci już w pierwszym roku życia. Choroba ta, spowodowana mutacją genu SCN1A, charakteryzuje się częstymi, lekoopornymi napadami padaczkowymi, które prowadzą do poważnych zaburzeń rozwoju psychoruchowego. iQ-007, dzięki swojemu unikalnemu mechanizmowi działania, może stać się przełomowym lekiem w terapii tej choroby, oferując nadzieję na skuteczniejsze i lepiej tolerowane leczenie.
Cząsteczka iQ-007 działa poprzez usuwanie nadmiaru glutaminianu z przestrzeni synaptycznej, co jest kluczowe w regulacji neuroprzekaźnictwa w mózgu. Nadmiar tego neuroprzekaźnika jest związany z wieloma chorobami neurologicznymi i psychiatrycznymi, a jego normalizacja może przynieść korzyści w leczeniu nie tylko zespołu Draveta, ale także innych schorzeń, takich jak choroba Alzheimera, Parkinsona czy schizofrenia.
Dalsza część artykułu pod materiałem wideo
Współpraca międzynarodowa i komercjalizacja
Proces badań nad iQ-007 wspiera firma iQure Pharma Inc., która we współpracy z naukowcami UJ CM przeprowadziła fazę przedkliniczną. Kluczowe eksperymenty, finansowane przez kapitał typu Venture Funding z USA, Niemiec i Wielkiej Brytanii, potwierdziły potencjalną skuteczność cząsteczki w leczeniu zespołu Draveta. W 2020 roku Uniwersytet Jagielloński skomercjalizował cząsteczkę za pośrednictwem Centrum Transferu Technologii CITTRU.
Status leku sierocego przyznany przez FDA oznacza, że iQ-007 może liczyć na preferencyjne traktowanie w dalszych badaniach klinicznych. Obejmuje to uproszczoną procedurę rejestracji, skrócenie faz rozwoju oraz wydłużony okres ochrony patentowej. To wszystko zwiększa szanse na wprowadzenie leku na rynek amerykański, co może przynieść korzyści pacjentom cierpiącym na rzadkie choroby neurologiczne.
